Las acciones de Orph son un callejón sin salida para los inversores después de su rechazo de la FDA

Las pequeñas empresas de biotecnología como la danesa Orphazyme (NASDAQ: ORPH ) suelen tener un producto principal que las pone en el centro de atención. Para las acciones de ORPH, ese producto es Arimoclomol.


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Arimoclomol es un fármaco que podría tratar el raro trastorno genético progresivo llamado enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Los inversores que buscan un gran avance con las acciones de ORPH han sido detenidos en seco después de que un rechazo por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) hace que el futuro de la compañía parezca increíblemente sombrío en esta etapa.

Arimoclomol es esencialmente un amplificador de la actividad de la proteína de choque térmico (HSP) que ayuda a los pacientes con NPC. Los pacientes con trastorno de almacenamiento lisosomal tienen dificultades para eliminar los lípidos adecuadamente. Por lo tanto, la asociación entre HSP y lisosomas puede actuar como vehículos de distribución celular. Sin embargo, el beneficio para los pacientes de NPC al tirar de esta palanca es muy pequeño.

Esto es quizás lo que llevó a la FDA a rechazar el medicamento y obligar a Orphazyme a reevaluar su posicionamiento. Las acciones de ORPH han caído aproximadamente un 48 % en el último mes y parece que seguirán perdiendo valor en el futuro previsible.

Las acciones de ORPH se vieron afectadas por la decepción

La FDA comenzó a revisar Arimoclomol como un tratamiento potencial para NPC en septiembre. Los primeros signos fueron alentadores, ya que recibió un fármaco huérfano y una designación de vía rápida para el fármaco. Estableció una fecha de acción objetivo para el medicamento para el 17 de junio de este año. Los inversores se mostraron optimistas acerca de las perspectivas de la empresa, especialmente después de que la FDA dio luz verde a la controvertida terapia para el Alzheimer Aducanumab. Estaban tan optimistas que la compañía se sintió obligada a emitir una declaración sobre la extrema volatilidad de las acciones de ORPH en el precio y el volumen de negociación.

Sin embargo, los resultados del estudio con Arimoclomol fueron desalentadores, lo que apuntaba a un camino difícil por delante. En marzo, la compañía anunció resultados decepcionantes de su ensayo clínico de Fase II/III de 150 pacientes. El estudio no pudo cumplir con sus dos criterios de valoración principales para ralentizar la progresión de la enfermedad. Además, tampoco logró mejorar las puntuaciones de los pacientes en un criterio de valoración secundario.

Como resultado, la FDA no se mostró acomodaticia en absoluto y rechazó su solicitud. Determinó que se necesitaban más pruebas para respaldar la solicitud de medicamentos. Básicamente, significa que Arimoclomol tiene muy pocas posibilidades de aprobación, al menos en el futuro previsible.

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Orphazyme se encuentra en una situación extremadamente desafiante, en la que sin duda necesitaría realizar un nuevo estudio fundamental para satisfacer a la FDA. Algunos de sus accionistas tienen la esperanza de que la Agencia Europea de Medicamentos le dé cierto margen de maniobra. Sin embargo, hasta que arroje algunos resultados clínicos convincentes, debería descartar que tenga éxito en Europa.

Naturalmente, las consecuencias de la decisión de la FDA han tenido un impacto masivo en las perspectivas de la empresa para 2021. Orphazyme aumentó sus expectativas de pérdida de $16-$24 millones a $107-$112 millones. Espera cerrar el año con solo $ 8 millones, por debajo de las estimaciones anteriores de $ 56 millones. Por lo tanto, está claro que su efectivo se está agotando y, sin la aprobación de Orphazyme, no tiene nada que mostrar.

Recientemente anunció que estaba en proceso de reestructuración, con la intención de liberar recursos para seguir un camino a seguir para Arimoclomol. Esto incluirá ahorros de costos masivos, lo que implicará una reducción de dos tercios en la fuerza laboral de la empresa.

Las acciones de ORPH tuvieron mucho impulso, pero su tren de exageraciones se detuvo después de que la FDA desestimó su solicitud. Ahora busca seguir un camino hacia Arimoclomol, que será muy difícil teniendo en cuenta su posición de liquidez. Por lo tanto, parece un fracaso en este punto, con expectativas de pérdidas significativamente más altas este año. Por lo tanto, es mejor vender acciones de ORPH.

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